Инновационные лекарства для пациентов с редкими заболеваниями появятся в Украине — перечень препаратов

Госпредприятие "Медицинские закупки Украины" заключило новые договоры управляемого доступа на поставку девяти инновационных лекарственных средств для пациентов с редкими и тяжелыми заболеваниями. Об этом сообщает Министерство охраны здоровья, информирует "Дім".

Закупки охватывают как новые препараты, которые ранее не поставлялись в Украину, так и те, что уже закупались (договоры на них были обновлены на новый трехлетний срок). 

В частности, впервые закуплен "Брентуксимаб ведотин", который применяется для лечения пациентов с CD30-положительными формами лимфом, в частности лимфомы Ходжкина и системной анапластической крупноклеточной лимфомы, относящейся к агрессивным типам онкогематологических заболеваний. 

"Эти болезни поражают лимфатическую систему, характеризуются сложным течением и высоким риском рецидива, поэтому требуют интенсивного и таргетного лечения", — отмечают в МОЗ.

Вместе с этим переведены договоры на закупку еще восьми препаратов, которые уже закупались в предыдущие годы. 

Среди них — препараты компании Takeda

• Антиингибиторный коагулянтный комплекс — применяется для взрослых и детей с ингибиторной формой гемофилии типа А или В, с ингибиторами факторов свертывания крови. Это редкое наследственное нарушение свертываемости крови, при нем организм не вырабатывает необходимые факторы свертывания, что приводит к длительным или спонтанным кровотечениям, которые могут быть опасными для жизни.
• Идурсульфаза — применяется для пациентов с мукополисахаридозом II типа (синдромом Хантера) — редким генетическим заболеванием, вызванным дефицитом фермента идуронатсульфатазы. Из-за этого в организме накапливаются гликозаминогликаны (сложные сахара), в результате чего поражаются сердце, дыхательная система, опорно-двигательный аппарат и нервная система, что постепенно ухудшает качество и снижает продолжительность жизни.
• Ингибитор С1-эстеразы человека — применяется для взрослых и детей с наследственным ангионевротическим отеком. Это редкое генетическое заболевание, вызывающее внезапные и болезненные отеки различных частей тела, в частности лица, конечностей, желудочно-кишечного тракта и дыхательных путей, которые могут угрожать жизни.
• Велаглюцераза альфа — применяется для лечения пациентов с болезнью Гоше 1 типа. Это наследственное метаболическое заболевание, при котором из-за дефицита фермента глюкоцереброзидазы в клетках организма накапливается жироподобное вещество глюкоцереброзид, что приводит к увеличению печени и селезенки, анемии, костным поражениям, снижению качества жизни и инвалидизации.

Также — препараты компании Sanofi

• Ларонидаза — применяется для пациентов с мукополисахаридозом I типа. Это редкое прогрессирующее генетическое заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-идуронидазы. Это приводит к накоплению гликозаминогликанов в клетках и органах, что вызывает необратимое поражение практически всех систем организма, включая опорно-двигательную, сердечно-легочную системы и, в тяжелых случаях, нейродегенерацию.
• Алглюкозидаза альфа — применяется для пациентов с болезнью Помпе. Это тяжелое, прогрессирующее наследственное заболевание, возникающее из-за дефицита фермента альфа-глюкозидазы (или кислой мальтазы), отвечающего за расщепление гликогена. Накопление гликогена в клетках мышц и нервной системы приводит к повреждению тканей, особенно сильно страдают скелетные мышцы и сердечная мышца (кардиомегалия).
• Имиглюцераза — применяется для пациентов с болезнью Гоше. Это наследственное метаболическое заболевание, при котором из-за дефицита фермента глюкоцереброзидазы в клетках организма накапливается жироподобное вещество глюкоцереброзид, что приводит к увеличению печени и селезенки, анемии, костным поражениям, снижению качества жизни и инвалидизации.
• Агалсидаза бета — предназначена для пациентов с болезнью Фабри. Это редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. Это приводит к накоплению гликосфинголипидов в клетках многих органов, в частности почек, сердца, головного мозга и кожи, что вызывает хроническую боль, поражение почек, инсульты и т. д.

Читайте также: Как хранить лекарства во время длительных отключений света — простые правила

Справка. Механизм управляемого доступа используется с 2022 года для закупок дорогостоящих инновационных лекарственных средств. Этот механизм позволяет закупать инновационные препараты по справедливым ценам, приемлемым для госбюджета.

Благодаря конфиденциальным договоренностям с производителями, государство может обеспечить пациентов самыми современными методами лечения гораздо быстрее. Во многих случаях удается снизить цену препарата в несколько раз.